O Sistema Único de Saúde (SUS) passará a oferecer novidades no tratamento de doenças raras. Portadores de Mucopolissacaridoses, tipo I e II, contarão com novas opções de medicamentos: a laronidase e a idursulfase alfa. Já para os acometidos pela Deficiência de Biotinidase, a novidade é a aprovação dos protocolos que orientam a assistência na rede pública de saúde.
Protocolos que orientam o atendimento para a Síndrome de Turner e a Hepatite Autoimune também foram atualizados e estarão disponíveis nas unidades do SUS no segundo semestre. Segundo a Organização Mundial de Saúde, as doenças raras afetam até 65 pessoas a cada 100 mil indivíduos, sendo 80% decorrentes de fatores genéticos.
Em geral, as doenças consideradas raras são crônicas, progressivas, degenerativas e não têm cura. No entanto, um tratamento adequado é capaz de reduzir complicações e sintomas, assim como impedir o seu agravamento. A rede pública oferece atendimento integral e gratuito a todas as doenças desse tipo, conforme a necessidade clínica de cada caso. O atendimento é feito com base na Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras do Ministério da Saúde.